Celcuity今日宣布，已向美国FDA提交Revtorpyk（gedatolisib）的补充新药申请（sNDA），拟用于治疗携带PIK3CA突变、激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者此前接受过至少一线内分泌治疗并出现疾病进展。

此次sNDA的提交得到了3期VIKTORIA-1临床试验PIK3CA突变队列积极结果的支持。在该试验中，Revtorpyk联合fulvestrant和palbociclib（Revtorpyk三联方案）与活性对照组相比，将疾病进展或死亡风险降低了50%（HR=0.50；95% CI：0.37–0.68；p<0.0001）。Revtorpyk三联方案组的中位无进展生存期（PFS）为11.1个月，而活性对照组为5.6个月。Revtorpyk联合fulvestrant（Revtorpyk双联方案）与活性对照组相比，将疾病进展或死亡风险降低了49%（HR=0.51；95% CI：0.33–0.79；描述性p=0.0013）。Revtorpyk双联方案组的中位PFS为11.3个月，而活性对照组为5.6个月。Revtorpyk治疗方案显示出稳健且持久的缓解：Revtorpyk三联方案的客观缓解率（ORR）为49%，中位缓解持续时间（DOR）为15.7个月；双联方案的ORR为36%，中位DOR为24.2个月。

Revtorpyk是一种激酶抑制剂，可抑制I类PI3K亚型（α、β、δ、γ）以及mTOR复合物mTORC1和mTORC2，从而抑制包括AKT在内的多个下游效应因子。2026年7月14日，Revtorpyk联合fulvestrant（伴或不伴palbociclib）获FDA批准，用于治疗在转移性疾病阶段接受至少一线内分泌治疗期间或治疗后出现疾病进展，且未检测到PIK3CA突变的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。

VIKTORIA-1是一项3期、开放标签、随机临床试验，旨在评估Revtorpyk联合fulvestrant、伴或不伴palbociclib，用于既往接受CDK4/6抑制剂联合芳香化酶抑制剂治疗后或治疗期间疾病进展的HR+/HER2-晚期乳腺癌成人患者的疗效和安全性。该试验共入组701例受试者，不受PIK3CA状态限制，同时可根据受试者的PIK3CA状态进行单独评估。VIKTORIA-1试验PIK3CA野生型队列的详细结果此前已经公布。对于PIK3CA突变队列，共有350例符合入组标准且经确认携带PIK3CA突变的受试者按3：3：1随机分组，分别接受Revtorpyk三联方案、alpelisib联合fulvestrant，或Revtorpyk双联方案治疗。