Capricor Therapeutics近日在公布2026年第二季度财报时表示，在美国FDA咨询委员会对其杜氏肌营养不良（DMD）细胞疗法deramiocel作出不利投票结果后，公司计划向FDA提交更多临床数据和分析，并计划进一步调整拟申请的适应症范围，以HOPE-3试验的主要终点——上肢功能——作为核心支持证据。。该公司计划提交HOPE-3研究24个月开放标签延长期数据，并对现有数据包开展进一步分析。值得一提的是，FDA咨询委员会在当时并未就3期HOPE-3试验的主要终点或整体获益-风险进行表决；而在关于上肢功能的单独讨论环节中，委员会对HOPE-3相关临床证据的反馈总体呈支持方向。根据行业媒体Endpoints News报道，FDA已表示愿意审查这一补充材料，并将在收到后相应延长PDUFA目标日期。目前deramiocel的PDUFA目标日期为2026年8月22日，但公司尚未公布补充材料的具体提交时间。

Deramiocel（又名CAP-1002）是一种潜在“first-in-class”同种异体细胞疗法，由心脏来源细胞（CDCs）组成。该疗法最初的开发目标之一是治疗DMD患者的心肌病，但Capricor目前计划调整监管申请策略，将拟申请的适应症进一步聚焦于HOPE-3试验的主要终点。HOPE-3完整3期数据已于2026年7月发表于《柳叶刀》。研究显示，deramiocel可显著减缓PUL 2.0评估的上肢功能下降（p=0.029），其他功能及心脏指标亦显示出支持性结果。