7月23日，武田（Takeda）中国宣布，创新药物奥普雷顿片正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病（NT1）患者。奥普雷顿片为口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂。继在中国获批后，奥普雷顿片的新药上市申请目前正在美国优先审评中，并已获得突破性疗法认定。

发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，其中NT1约占75%-80%。 NT1的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致患者的睡眠-觉醒状态不稳定。患者不仅会出现典型的日间过度思睡，还可能反复发生猝倒（即在情绪波动时突然失去肌张力）；夜间睡眠往往呈现碎片化，常伴随睡眠瘫痪、入睡前幻觉等症状；长期还可能伴随注意力下降及认知功能受损。

NT1通常在10-20岁之间发病。从临床表现来看，该疾病呈现出贯穿24小时的症状和疾病负担。这些持续的症状和功能障碍使得患者的学业、工作与社交生活等方方面面都受到严重影响。此外，NT1还可能增加交通意外风险，并伴有更高的焦虑、抑郁及相关心理健康问题。尽管疾病负担沉重，但由于公众对该疾病认知不足且症状复杂，往往会导致误诊，患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。

奥普雷顿片是一种口服高选择性OX2R激动剂，通过选择性激动OX2R来恢复信号通路，靶向1型发作性睡病食欲素缺乏这一核心发病机制。通过激动OX2R，奥普雷顿片旨在促进觉醒，并减少包括猝倒发作在内的异常快速眼动（REM）睡眠样现象，从而改善临床研究中评估的日间及夜间系列症状。

奥普雷顿片的获批是基于FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）两项全球3期临床研究项目。结果显示，与安慰剂相比，奥普雷顿片在各项预设终点上，对所评估的NT1广泛症状均展现出具有统计学意义的显著改善，包括日间过度思睡、猝倒及其他次要指标。奥普雷顿片的安全性特征与既往临床试验保持一致，最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。