7 月 21 日晚，NMPA 官微显示，武田制药申报的「奥普雷顿片」在国内获批上市，用于治疗 16 岁及以上青少年和成人的 1 型发作性睡病（NT1）。

值得一提的是，该药属于全球同步研发、同步申报的新靶点创新药，如今率先在国内获批，实现了全球多中心研发的原创靶点新药在中国首报首发的历史性突破，也使中国 NT1 患者拥有了首款对因治疗药物。

截图来自：国家药监局微信公众号

奥普雷顿（Oveporexton，TAK-861，曾用名：奥博雷通）是武田研发的一款 First-in-Class 口服食欲素受体 2（OX2R）选择性激动剂。它能选择性地刺激 OX2R，以恢复内源性食欲素水平下降时丢失的下游神经递质活性，解决导致 1 型发作性睡病的潜在食欲素缺乏问题。

通过激活 OX2R，奥普雷顿旨在促进清醒，并减少异常快速眼动（REM）睡眠样现象（包括猝倒），从而改善广泛的白天和夜间症状。

Insight 数据库显示，奥普雷顿于 2026 年 1 月在中国首次申报上市，同年 2 月、6 月分别在美国和日本申报上市。该药的首次申报选在中国，首次获批也发生在中国，其审评仅历时 6 个月，展现了与全球创新体系接轨的「中国速度」。

基于其突破性，中美均授予其突破性疗法认定和优先审评资格，在日本该药也获得先驱和孤儿药资格认定，纳入快速审评审批，在欧盟同样获得了孤儿药资格认定。

奥普雷顿的批准是基于关键 III 期临床 FirstLight (TAK-861-3001）和 RadiantLight (TAK-861-3002）的积极结果。两项研究旨在评估 NT1 患者接受 12 周以上奥普雷顿治疗相较于安慰剂的疗效、安全性和耐受性。

研究在 19 个国家历时 6 个月内完成入组，FirstLight 研究招募 168 例患者随机接受高剂量（2mg）、低剂量（1mg）奥普雷顿或安慰剂治疗，而 RadiantLight 研究招募 105 例患者（中国 14 例）随机接受高剂量奥普雷顿或安慰剂治疗。完成上述研究的患者中，超过 95% 的人参加了长期扩展期（LTE）研究。

研究主要终点是通过觉醒维持测试（MWT）评估的白天过度嗜睡（EDS）改善。关键次要终点包括通过 Epworth 嗜睡量表（ESS）评估的 EDS 和每周猝倒率（WCR，猝倒指标）改善。

2025 年 7 月，武田宣布研究均达到所有主要和次要终点。
数据显示：与安慰剂相比，在第 12 周时，奥普雷顿所有剂量组主要和次要终点均有显著改善，p 值均小于 0.001。主要和次要终点包括警觉性、日间过度嗜睡、猝倒、持续注意力、整体生活质量和日常功能等客观和主观指标，所有指标均显示出接近正常范围的、具有统计学意义且具有临床意义的改善。

安全性方面，奥普雷顿总体耐受性良好，其安全性与迄今临床研究中的表现一致。未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。

在 2026 世界睡眠大会上，武田又公布了两项研究的次要和探索性终点结果。

功能方面：在所有剂量下，与安慰剂相比，奥普雷顿在第 12 周时显著改善了发作性睡病功能影响量表（FINI）六个领域的日常功能（p < 0.001）。大多数患者达到或超过了已公布的各领域标准阈值，这凸显了奥普雷顿使患者能够应对日常生活的能力。

认知方面：与安慰剂相比，奥普雷顿改善了与 1 型发作性睡病相关的认知症状，这是通过注意力、执行功能和记忆力神经心理学测试以及患者报告的测量指标来衡量的。在 FINI 认知功能领域，所有剂量组中约 70% 的患者报告没有明显的认知困难，而安慰剂组这一比例约为 15%。

夜间睡眠方面：探索性终点表明，在两项研究中奥普雷顿都改善了睡眠质量。在所有剂量组中，大多数患者报告没有幻觉或睡眠麻痹，2 毫克/每日两次剂量组的大多数患者报告夜间睡眠受干扰情况较基线有显著改善。此外，快速眼动（REM）睡眠的时间和模式向健康对照组的情况转变。

结语

发作性睡病是一种罕见的睡眠觉醒维持困难的慢性神经系统罕见疾病，主要临床特征是难以克制的日间过度思睡（EDS）、猝倒和其他快速眼动（REM）睡眠现象（如睡眠瘫痪和临睡幻觉）。该病已被列入我国《第二批罕见病目录》，发病率在 0.02% ～ 0.05% 之间，男女发病率基本相当。

1 型发作性睡病也称猝倒型发作性睡病，是由于下丘脑外侧区食欲素能神经元的大量丢失所引起的该神经元产生食欲素明显减少，临床症状特征表现白天过度思睡伴有猝倒发作。

在奥普雷顿获批之前，尚无直接针对该病的潜在病理生理机制的治疗方法获批。

Insight 数据库显示，同机制当前竞争格局仍处于蓝海状态。全球范围内已进入临床开发的积极状态 OX2R 激动剂项目仅有 11 个，均由外企研发，且大多数处于早期临床。针对这一靶点，国内更多企业选择开发拮抗剂以治疗失眠，包括扬子江药业、翰森制药、康弘药业等。
这 11 个新药项目中，又只有 3 款在中国有进度：武田的奥普雷顿（即本次获批药物）和 TAK360（临床 II/III 期），以及卫材的 E2086（临床 II 期）。武田对两款同机制药物进行了差异化开发，TAK360 正在针对 2 型发作性睡病进行全球临床研发。

在境外，最快的同类药物仅 1 款 Alixorexton 处于 III 期临床开发中。2 款处于 II/III 期临床的新药中，除 TAK360 外还有 Cleminorexton，这是礼来今年 3 月刚刚斥资 78 亿美元收购的 Centessa Pharmaceuticals 的核心管线。

而在食欲素受体激动剂之外，华润三九于 2025 年 11 月正式对外官宣引进琅钰集团、Bioprojet 的铧可思（替洛利生片）在中国大陆地区的独家开发、生产和商业化权利。这同样是一款发作性睡病治疗药物，通过双重阻断组胺 H3 受体自动受体和异源受体，增加脑内组胺释放，从而改善觉醒状态。