诺华（Novartis）宣布，美国FDA已授予Fabhalta（iptacopan）完全批准，用于减缓有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的肾功能下降。Fabhalta是一款“first-in-class”补体抑制剂。该药此前于2024年8月获得FDA加速批准，用于降低原发性IgAN患者的蛋白尿水平。

Fabhalta此次获批基于3期APPLAUSE-IgAN研究的数据。研究结果显示，Fabhalta在两年内显著且具有临床意义地减缓了估算肾小球滤过率（eGFR）的下降。Fabhalta组eGFR相较基线的年化平均变化为-3.0 mL/min/1.73 m²/年，而安慰剂组为-5.7 mL/min/1.73 m²/年。在多项关键肾脏结局指标中，Fabhalta均持续优于安慰剂。

Fabhalta是一款口服B因子抑制剂，旨在选择性靶向补体旁路途径。补体旁路途径是驱动IgAN肾小球炎症和肾脏损伤的多个关键因素之一。通过抑制B因子，Fabhalta旨在减少持续存在的补体介导性损伤，并减缓疾病进展。Fabhalta已在包括IgAN在内的多种补体介导性疾病中获得监管批准，目前还在多种罕见肾脏疾病中接受评估。