当地时间 7 月 17 日，诺华宣布，美国 FDA 已正式批准 Fabhalta® （Iptacopan，伊普可泮）用于延缓原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）成人患者的肾功能下降，这些患者存在疾病进展风险。

新闻稿指出，此次批准使得 Fabhalta 成为首个也是目前唯一一个能显著延缓原发性 IgA 肾病肾功能下降的补体抑制剂。

Fabhalta 是诺华首创的 CFB 补体抑制剂，该药于 2023 年 12 月首次获 FDA 批准上市，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症。2024 年 8 月获得 FDA 加速批准，用于降低原发性 IgAN 患者的蛋白尿；2025 年 3 月又获批拓展适应症，用于 C3 肾小球病。

IgAN是一种慢性免疫介导性疾病，会导致肾衰竭，严重影响患者的生活，显著延缓肾功能衰退是治疗的关键目标。诺华美国区总裁 Victor Bultó 表示，此次 FDA 的批准巩固了 Fabhalta 在保护肾功能方面的作用，它能显著延缓疾病进展，这对面临长期肾损伤风险的患者至关重要，这一里程碑凸显了持续创新对 IgA 肾病患者的重要性。

此次 Fabhalta 新适应症的获批基于 III 期 APPLAUSE-IgAN 研究的数据。

结果显示，Fabhalta 在两年内使估算肾小球滤过率 (eGFR)下降速度减缓了 48%，表明其具有肾功能保护作用。Fabhalta 组的 eGFR 年均变化为 -3.0 mL/min/1.73 m² /年，而安慰剂组为 -5.7 mL/min/1.73 m² /年。Fabhalta 在关键肾脏结局指标方面始终优于安慰剂。

APPLAUSE-IgAN 研究表明，Fabhalta 具有良好的安全性，与先前报道的数据一致。IgAN 患者使用 Fabhalta 最常见的不良事件为腹痛、头晕和恶心。Fabhalta 可能会增加由荚膜细菌引起的严重感染风险，目前仅可通过风险评估和缓解策略 (REMS) 项目获得，该项目要求患者在治疗前接种适当的疫苗。

值得一提的是，诺华致力于通过各种支持项目帮助 IgAN 患者获得 Fabhalta，在美国，几乎 100% 的患者每月只需支付 10 美元或更少的费用。

Insight 数据库显示，诺华在 IgA 肾病领域深耕已久，除了 Fabhalta 以外，还有 3 款产品，旨在针对不同的 IgA 肾病驱动因素，为患者群体提供多样化的治疗选择：

阿曲生坦是一种强效选择性口服 ETA 受体拮抗剂，2025 年 4 月，该药首次获 FDA 加速批准用于 IgA 肾病，成为首个也是唯一一个用于该适应症的强效选择性口服 ETA 受体拮抗剂。

诺华还有一款靶向增殖诱导配体（APRIL）的 IgA 肾病新药泽戈奇拜单抗（Zigakibart），目前正处于 III 期临床阶段。

菲泽妥单抗是诺华以 29 亿美元收购 Morphosys 而获得的一款 CD38 单抗，目前 IgA 肾病适应症也处于 III 期临床阶段。