7 月 15 日，CDE 官网显示，GSK 的注射用 Efimosfermin alfa 拟纳入突破性治疗品种，用于治疗成人代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。

来源：CDE 官网

Efimosfermin 是一种每月给药一次的 FGF21 类似物。2025 年 5 月，GSK 以高达 20 亿美元的现金对价收购 Boston Pharmaceuticals 的子公司 BP Asset IX ，从而获得了 Efimosfermin 的权益。

在一项为期 24 周、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅱ 期研究中，Efimosfermin 在经活检确认的 F2/F3 期 MASH 参与者中显示出显著的组织学应答，并改善了多项肝脏及心血管代谢指标，同时安全性良好。

在2025 美国肝病研究协会年会（AASLD 2025）会议上，GSK 公布了这项 Ⅱ 期试验的扩展研究（OLE），试验评估了每 4 周一次（Q4W）给予 Efimosfermin 300 mg，在最长暴露 48 周的参与者中的疗效持久性和安全性。主要终点为安全性和耐受性；组织学应答，以及肝脏脂肪、纤维化、肝损伤和心血管代谢相关非侵入性标志物的变化作为探索性结局进行评估。

试验结果显示， 在 67 名符合条件的参与者中，33 名进入 OLE（15 名继续接受 Efimosfermin；18 名从安慰剂转换至 Efimosfermin）。在暴露时间最长达 48 周且有可评估活检结果的参与者中（n = 11），45.5% 实现了持续或新的应答，即纤维化改善 ≥1 期且 MASH 未恶化。63.6% 的参与者实现了 MASH 缓解且无纤维化，45.5% 同时实现了纤维化改善 ≥1 期和 MASH 缓解。

同时，试验还观察到，纤维化和肝损伤生物标志物进一步下降，支持组织学改善；至治疗结束时，Pro-C3 平均（SD）变化为 −20.1%（16.51），ELF 为 −0.7（0.84），ALT 为 −31.1（24.88）U/L，心血管代谢指标的改善也得以维持。重新随机分配至 Efimosfermin 的安慰剂组参与者显示出与此前报道的 24 周治疗结果一致的改善。

Efimosfermin 总体耐受性良好，直至研究结束，与此前报告相比未发现新的安全性信号。大多数不良事件（AE）为轻度或中度，最常报告的是胃肠道事件（恶心、腹泻和呕吐），且多发生在治疗的前 24 周内。在 OLE 期间，报告了 1 例无关的严重 AE（阑尾炎），无参与者因 AE 停药。

研究认为，Efimosfermin 300 mg Q4W 在最长暴露 48 周的参与者中显示出持久疗效，包括纤维化改善和 MASH 缓解，以及肝脏和心血管代谢相关指标的改善，同时安全性良好。这些发现进一步支持启动 Ⅲ 期试验，以评估 Efimosfermin 作为 MASH 潜在每月一次治疗方案的价值。