美国FDA今日宣布，默沙东的静脉输注制剂Keytruda（pembrolizumab）或皮下注射制剂Keytruda Qlex（pembrolizumab和berahyaluronidase alfa），分别与辉瑞（Pfizer）和安斯泰来（Astellas）联合开发的Padcev（enfortumab vedotin）联用，作为肌层浸润性膀胱癌（MIBC）成人患者的新辅助治疗，并在膀胱切除术后继续进行辅助治疗。此次批准将该方案在这一治疗场景中的适用人群从既往不适合接受顺铂治疗的患者扩展至所有适合接受膀胱切除术的MIBC患者。

这一治疗方案的疗效在KEYNOTE-B15/EV-304试验中进行评估。该试验是一项开放标签、随机、活性对照、多中心临床试验，共纳入808例既往未接受治疗的MIBC患者。主要疗效终点为经盲态独立中心审评的无事件生存期（EFS）。总生存期（OS）为另一项疗效终点。试验结果显示，与吉西他滨联合顺铂新辅助治疗相比，接受Keytruda联合Padcev围手术期治疗的患者在EFS和OS方面均获得具有统计学显著性的改善。

在Keytruda联合Padcev治疗组中，中位EFS尚未达到，活性对照组的中位EFS为48.5个月（HR=0.53，95% CI：0.41，0.70；p<0.0001）。两组的中位OS均尚未达到（HR=0.65，95% CI：0.48，0.89；p=0.0029）。

Padcev是一种抗体偶联药物，其靶点为Nectin-4，这是一种位于细胞表面并在膀胱癌中高表达的蛋白质。Keytruda则是一种PD-1单克隆抗体，可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，从而激活T淋巴细胞，以发挥抗肿瘤功效。