Immunome今日宣布，美国FDA已受理其为varegacestat递交的新药申请（NDA）。Varegacestat是一款在研、口服、每日一次给药的γ-分泌酶抑制剂（GSI），拟用于治疗成人硬纤维瘤患者。FDA预计在2027年4月28日之前完成审评。

该NDA基于3期临床试验RINGSIDE的结果，该试验评估了varegacestat用于治疗进展性硬纤维瘤患者的疗效。主要结果包括：

这项注册性试验达到其主要终点：与安慰剂相比，显著改善患者的无进展生存期，使疾病进展或死亡风险降低84%（HR=0.16，p<0.0001）。

该试验还达到所有关键次要终点。包括经盲态独立中心审评评估，varegacestat组客观缓解率达到56%，而安慰剂组为9%（p<0.0001）。

在一项探索性分析中，经盲态独立中心审评评估，varegacestat组肿瘤体积的中位最佳变化为下降83%，而安慰剂组为增加11%。