Agios Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA已受理其为mitapivat递交的补充新药申请（sNDA），并授予该申请优先审评资格。Mitapivat是一款口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，拟用于治疗镰状细胞病。

Mitapivat的sNDA基于全球、随机、双盲、安慰剂对照的RISE UP 2期和3期临床试验的数据，这些试验纳入了16岁及以上的镰状细胞病患者。Mitapivat目前已在美国获批用于治疗两种溶血性贫血的成人患者：PK缺乏症和地中海贫血。

Mitapivat是一款“first-in-class”口服PK激活剂，旨在增强红细胞产生能量的过程。这一方法有潜力通过提高ATP水平，满足红细胞增加的能量需求，并降低2，3-二磷酸甘油酸（2，3-DPG）的水平，从而改善红细胞健康。在镰状细胞病中，红细胞承受的压力增加会导致2，3-DPG水平升高，从而提高红细胞形成异常“镰刀”形状并引发溶血的可能性。