近日,国家药监局(NMPA)官网显示,朗来科技的盐酸兰诺可泮片(MY008211A,商品名:依适宁)获批上市,用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。
据悉,该药物是首个获批上市的国产补体因子B(CFB)抑制剂。也是集团自主研发管线中首个获批上市的1类创新药。
PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,发病率约为百万分之三。临床常表现为血管内溶血、反复血栓形成及骨髓衰竭等,严重危及患者的生命和生存质量。血红蛋白提升是PNH患者的核心治疗诉求,在针对既往未接受补体抑制剂治疗的PNH患者开展的III期临床试验(MY008211A-PNH-3-02)中,盐酸兰诺可泮片成功达到主要疗效终点。
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