Ascidian Therapeutics公司今日宣布,与礼来公司(Eli Lilly and Company)达成一项全球研发合作与许可协议,旨在发现和开发针对靶点未披露的单基因肾脏疾病的疗法,并可选择扩展至其他靶点。
Ascidian的RNA外显子编辑器能够在千碱基规模上编辑多个完整外显子,以修复导致疾病的遗传指令。这些疗法能够对基因进行精准的转录后编辑,从而在正确的细胞中、正确的时间,以正确的水平产生全长、功能性蛋白。
根据协议,礼来将获得Ascidian的RNA外显子编辑技术针对未披露肾脏疾病靶点的独家、靶点特异性权益。Ascidian将主导药物发现和部分临床前活动,礼来则负责其他临床前工作、临床开发、生产和商业化。Ascidian有资格获得最高达19亿美元的付款,包括预付款、开发和商业里程碑付款。Ascidian保留独立或与其他合作伙伴共同推进肾脏领域其他靶点的权益。
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