5月29日，诺诚健华宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼用于治疗自身免疫性疾病适应症——原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的上市申请（NDA）。

2024年4月，《美国血液学杂志》发表奥布替尼治疗慢性原发性血小板减少症患者的2期临床研究结果。该研究旨在评估奥布替尼治疗慢性ITP成人患者的疗效和安全性。该文章表示，奥布替尼有望为ITP患者提供安全有效的治疗方案。

根据诺诚健华此前新闻稿介绍，此次研究的主要终点是血小板计数至少连续两周达到≥50×10^9/L（前4周内未使用补救药物）的患者比例。总共入组33例患者。在每天一次口服50毫克和30毫克的奥布替尼治疗 ITP 患者的两个组别中，奥布替尼都展现了良好的安全性。每天一次50毫克起效迅速，疗效更好，特别是在既往对糖皮质激素 (GC)/静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 治疗有应答的患者中。

在50毫克组别中，40%的患者达到主要终点。在12例达到主要终点的患者中，83.3%的患者实现持续应答。22 例既往对GC 或IVIG有应答的患者中，在50毫克组别中，75.0%的患者达到主要终点。

奥布替尼显著提升了患者的生活质量。第24周完成的健康调查简表 (SF-36) 显示，患者的生理健康得分平均提高了21.2分，情绪健康得分平均提高了10.3分。这表明奥布替尼有望为患者的日常生活及整体健康带来获益。

在对28例患者的分析中，奥布替尼显示出剂量依赖的药代动力学特性（PK）。两种剂量均能几乎完全且持续占有靶点分子BTK，50毫克组的药物暴露量更高。给药后4小时，中位占有率超过99%，并在整个24小时给药期间始终保持在93%以上。这些研究结果不仅表明药物暴露量具有剂量依赖性，而且突显了奥布替尼在两种剂量下的强大靶点占有潜力，印证了其潜在疗效。

奥布替尼治疗ITP安全性和耐受性良好，治疗相关不良事件（TRAE）多数为1级或2级。

奥布替尼在治疗ITP等自身免疫性疾病领域已展现出良好的疗效和安全性。除ITP外，奥布替尼针对系统性红斑狼疮（SLE）、原发进展型多发性硬化（PPMS）和继发进展型多发性硬化（SPMS）的注册3期临床试验正在中国和全球推进中。