5 月 28 日，NMPA 官网显示，恒瑞医药的 1 类新药「鲁兹诺雷钠」获批上市，适用于痛风伴高尿酸血症患者。

截图来源：NMPA 官网

鲁兹诺雷钠（研发代号：SHR4640，Ruzinurad）是一款高选择性尿酸盐转运体（URAT1）小分子抑制剂。URAT1 特异性表达于肾小管上皮细胞，通过选择性抑制 URAT1 对尿酸的转运，鲁兹诺雷钠可抑制尿酸的重吸收、促进尿酸的排泄，达到降低血尿酸浓度的目的。

Insight 数据库显示，该药最早于 2014 年 3 月首次申报临床，于 2025 年 1 月首次申报上市。值得一提的是，本次获批后，该药成为国产首个获批上市的 URAT1 抑制剂。

本次获批是基于一项多中心、随机、双盲、阳性药对照的 III 期研究 SHR4640-303（NCT04956432/CTR20211140），相应临床数据已于 2025 年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）年度大会中披露。

结果显示，相较于对照药物别嘌醇，鲁兹诺雷钠片可显著提升痛风患者血清尿酸（sUA）水平达标的比例，且安全性良好，有望为此类患者提供新的治疗选择。

该项试验纳入空腹 sUA ≥ 480 μmol/L 的痛风伴高尿酸血症的成人患者。研究包含 3 周筛选期、16 周双盲核心治疗期、36 周开放标签扩展治疗期及 4 周随访期。

受试者按 1:1 随机分配至鲁兹诺雷钠片组或别嘌醇组（对照组），鲁兹诺雷钠片组和对照组从 1 mg/日和 100 mg/日的初始剂量逐步递增至 10 mg/日和 300 mg/日，所有药物每日口服一次，主要终点为第 16 周时最后两次 sUA 水平均 ≤360 μmol/L 的患者比例。

核心治疗期共纳入 773 例患者（鲁兹诺雷钠片组 388 例，对照组 385 例）。结果显示：

在为期 16 周的核心治疗期后，鲁兹诺雷钠片组 39.7% 的患者最后两次 sUA 水平 ≤360 μmol/L（临床达标阈值），显著高于对照组的 26.5%，治疗差异 13.1%（95% CI, 6.6%-19.7%，单侧 p<0.0001）。

第 16 周时 sUA≤360 μmol/L 的患者比例在鲁兹诺雷钠片组更高，分别为 52.6% vs. 34.5%（单侧 p<0.0001），且疗效优势在 52 周的扩展治疗期中持续保持（鲁兹诺雷钠片组 54.2% vs. 对照组 31.0%）。

在 52 周治疗期内，鲁兹诺雷钠片组与对照组的治疗相关不良事件（TEAEs）发生率相近，多数为轻度或中度。

结语

痛风是一种单钠尿酸盐沉积引发的晶体相关性关节病，除关节损害外，还会伴发肾脏病变，以及高脂血症、高血压、糖尿病等其他代谢综合征的表现。随着生活方式和饮食习惯的变化，痛风已经成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病。

广阔的市场前景也使得全球药企争相抢滩这一领域。从机制而言，化药 URAT1 抑制剂和生物药 IL-1β 单抗是两大热门方向，卫材药业的「多替诺雷」及金赛药业的「伏欣奇拜单抗」分别为两大技术路线已获批上市的代表性药物。

单从 URAT1 靶点论，国内已有近 20 款启动临床试验（不含申报/获批临床），竞争激烈。恒瑞的鲁兹诺雷钠跑在最前列，为国内第 2 款、国产第 1 款。而紧随其后进展最快的是璎黎药业的 Puliginurad，2022 年度就已经启动 III 期临床。

另有 3 款处于 II/III 期临床阶段（仅统计积极状态）：一品红药业的氘泊替诺雷、杭州新元素药业的 lingdolinurad、信诺维医药的 XNW3009。

不过值得一提的是，如此之多的入局者也让同赛道企业们开始斟酌调配研发资源。海创药业已于 2025 下半年官宣调整募投项目子项目的投入，不再将募集资金投入至处于 II/III 期阶段的 URAT1 抑制剂 HP501 项目中。