5 月 6 日，CDE 官网显示，艾昆纬医药申报的 Zorevunersen 注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗 Dravet 综合征。

Dravet 综合征是一种严重的发育性及癫痫性脑病（DEE），患者会经历严重且反复的癫痫发作，并在约两岁时出现神经发育停滞。随着时间推移，患儿的发育里程碑达成能力与神经功能正常的同龄人差距日益扩大。目前尚无获批的疾病修正疗法用于治疗 Dravet 综合征。

Zorevunersen 是一种在研反义寡核苷酸，旨在通过从未受影响的（野生型）SCN1A 基因拷贝中提高大脑细胞内功能性 NaV1.1 蛋白的产量，从而治疗 Dravet 综合征的病因。这种高度差异化的作用机制旨在将癫痫发作频率降至超出抗癫痫药物所能达到的水平，并改善患者的神经发育、认知和行为。

Zorevunersen 已展现出疾病修正潜力，并已获得 FDA 和 EMA 授予的孤儿药资格认定。此外，FDA 还授予 zorevunersen 治疗伴有经确认的 SCN1A 基因非功能获得性突变的 Dravet 综合征的罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定。

2025 年 2 月，Stoke 与渤健达成战略合作，共同开发和商业化用于治疗 Dravet 综合征的 zorevunersen。根据合作协议，Stoke 保留该药物在美国、加拿大和墨西哥的独家权益；渤健则获得该药物在全球其他地区的独家商业化权益。

2026 年 3 月，zorevunersen 的研究数据已在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表，包括两项已完成 I/IIa 期研究与一项正在进行中的开放标签扩展（OLE）研究的结果，首次展示了其在 Dravet 综合征患者中具有潜在疾病修饰作用。

研究共入组 81 名受试者，截至 2025 年 5 月 30 日，共有 75 名受试者进入扩展研究。在 I/IIa 期研究中接受 70 mg zorevunersen（单次、两次或三次给药）治疗的患者，在后续扩展研究中接受最高 45 mg 的治疗，结果显示，扩展研究的前 20 个月内，患者惊厥发作频率较基线的中位变化范围为 -58.82% 至 -90.91%（以 1 个月为间隔）。

安全性方面，大多数不良事件为轻度或中度。