4 月 30 日，NMPA 官网显示，邦顺制药的 1 类新药「贝泽昔替尼」获批上市，用于中危-2 或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）成年患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或改善疾病相关症状。

Insight 数据库显示，该药也是国内首个报批的高选择性 JAK2 单靶点抑制剂。

截图来源：NMPA 官网

贝泽昔替尼（研发代号：OB756，曾用名：邦瑞替尼）是邦顺制药自主研发的一款具有全新化学结构的高选择性 JAK2 激酶抑制剂，对野生型 JAK2 和突变型 JAK2-V617F 均具有亚纳摩尔级抑制效力，具备同类最佳潜质。在骨髓增殖性肿瘤（MPN）领域，其适应症覆盖范围最广且临床进展领先。

Insight 数据库显示，该药最早于 2018 年 11 月首次申报临床，2019 年 6 月首次公示临床，2024 年 8 月申报上市。适应症布局方面，除本次获批的骨髓纤维化（MF）之外，还布局有真性红细胞增多症（PV）、移植物抗宿主病、类风湿关节炎等。

根据邦顺制药招股书显示，贝泽昔替尼是中国排名第一的用于治疗 PV 的 JAK 抑制剂，以及全球排名第一的用于治疗原发性血小板增多症（ET）的 JAK 抑制剂。

本次获批基于随机、双盲双模拟、平行对照、多中心、II/III 期临床研究 BEWELL-301（CTR20211396）的积极结果。

2023 年 12 月，该研究顺利达成主要研究终点。结果显示，贝泽昔替尼组在缩脾有效率、受试者体质性症状和受试者生活质量等方面的改善均显著优于对照组。研究治疗期间，整体安全性和耐受性良好。

邦顺制药在 2025 ASH 大会上公布了一项 II 期临床结果，评估贝泽昔替尼用于羟基脲或干扰素耐药或不耐受的 ET 患者的安全性和有效性。

截至 2024 年 5 月 16 日，试验共纳入 50 例患者。结果显示：
在可评估患者中，第 24 周时完全血液学缓解（CHR）率为 23.4%（9/38），到第 48 周时升至 40%（4/10）；
观察到较高的总体血液学缓解（HR）率：第 12 周为 56.6%（26/46），第 24 周为 65.6%（25/38），第 36 周为 76%（19/25），第 48 周为 90%（9/10）；
第 24 周时，94.7%（36/38）的患者脾脏体积有任何程度的缩小，其中 50.0%（19/38）的患者缩小幅度 ≥35%；
74.2%（23/31）的患者骨髓增殖性肿瘤症状评估表总症状评分（MPN-SAF TSS）降低 ≥50%。

邦顺制药成立于 2020 年，专注于肿瘤及自身免疫病领域，聚焦打造高度差异化的口服小分子药物，以满足血液系统恶性肿瘤以及自身免疫病领域未满足的临床需求。2026 年 1 月 22 日，其港股 IPO 申请获得受理。

贝泽昔替尼是该公司首发核心管线，本次获批后也使该公司获得了商业化动能。除此之外，其 BTK 抑制剂 CX1440 也即将递交上市申请，差异化布局自免适应症如 ITP、CU、AIHA 等。

结语

骨髓纤维化 (MF) 是骨髓增殖性肿瘤，包括原发性骨髓纤维化 (PMF)、真性红细胞增多症继发的 MF (Post-PV-MF) 和原发性血小板增多症继发的 MF (Post-ET-MF)。大多数 MF 患者疾病负担沉重，生存质量低，且生存期较短，亟需更多新型治疗方案。

据 Insight 数据库统计，此前国内已有 3 款 JAK 抑制剂获批用于骨髓纤维化，分别为诺华的芦可替尼（JAK1/JAK2）、泽璟制药的吉卡昔替尼（JAK 和 ACVR1 双抑制剂类药物）、正大天晴/赛诺菲的罗伐昔替尼（JAK/ROCK 抑制剂）。

不过，这些已获批新药均针对多个靶点，而贝泽昔替尼则为 JAK2 单靶点抑制剂，有望实现更强治疗活性和更高安全性，避免 JAK1/ JAK2 非选择性抑制剂所导致的感染副作用。