Maze Therapeutics今日公布了其口服小分子双机制APOL1抑制剂MZE829在2期HORIZON试验中，用以治疗广泛型APOL1介导肾病（AMKD）患者的积极顶线数据。基于此临床概念验证结果，公司计划继续推进HORIZON试验的入组，并将MZE829推进至关键性临床项目阶段。

HORIZON研究为一项开放标签、篮式设计的2期临床试验，纳入了患有糖尿病或未患糖尿病的广泛AMKD患者，以及合并严重局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的非糖尿病患者。该研究针对携带APOL1高风险基因型的AMKD患者开展。结果显示，在第12周时，MZE829治疗可使患者尿白蛋白与肌酐比值（uACR）平均降低35.6%，具有临床意义；其中，50%的患者实现了超过30%的uACR下降。亚组分析显示，在FSGS患者中，MZE829治疗带来了61.8%的平均uACR下降；而在非糖尿病AMKD患者中，uACR较基线平均降低48.6%。整体来看，该疗法表现出良好的耐受性。