日本厚生劳动省（MHLW）药品审查管理部门于2月27日发布两项通知，对《关于确保药品和医疗器械等产品的质量、功效和安全的法案》（PMD法案）的部分实施细则进行了修订，引入了针对部分境外新药的优先审评通道，并进一步明确了附条件批准的申请标准。相关制度将于5月1日起正式实施。

这是日本应对“药物滞后”（Drug Loss）严峻态势的又一新行动，此前行动包括开设PMDA海外分支，试点英文申报，原则上豁免特定新药日本人群I期数据等等。尽管准入成本较高，但日本仍为全球主要药品市场（尤其是创新药），我国药企可密切关注并利用日本药品新政。

另外，我国药监也在着力推动新药全球同步上市。2025年9月，国际组织监管科学创新中心（CIRS）首次将我国纳入评估体系，展示美欧日等市场已上市新药在我国的获批情况，可供扩展阅读参考。

优先审评通道瞄准药品供应短缺问题

为解决日本国内部分高需求药品的短缺问题，MHLW设立了针对特定境外药品的优先审评通道，加速已在主要海外国家获批的药品进入日本市场。

根据MHLW的通知，该优先审评通道的适用对象仅限于当其他方法被认为不足以解决该医药品短缺问题的情况。申请该优先审评需满足三项核心标准：

• 申请药品的有效成分、剂型、功效及给药方法必须与日本国内已获批的药品具有一致性；

• 该药品必须已在美国、英国、加拿大、德国或法国获得上市批准；

• 该药品在日本国内必须存在高需求，且已获批产品无法满足此需求。

申请人需在与MHLW药品审查管理部门进行咨询后方可提交申请。咨询阶段需提交一系列材料，包括药品在国外的批准情况、供应状况与包含风险分析的供应预测、显示该产品对市场影响的市场份额及竞争情况分析、支持批准（或适应症扩展）申请资料的概要，以及联系人信息。

也许是出于鼓励，或是短缺迫在眉睫，MHLW在通知中表示，对于可能面临供应短缺风险的高需求药品，可在制度正式实施前接受申请咨询。

附条件批准通道的具体要求进一步细化

除优先审评制度外，此次修订还对2020年版附条件批准通道的申请要求进行了细化。

根据另一份通知，附条件批准申请需满足更为具体的临床价值和数据要求。申请药品的临床意义需通过孤儿药、先驱疗法（Sakigake）认定、儿科疾病或抗菌药物特殊用途认定等计划获得认可。如未获得上述认定，申请人亦可证明该药品针对尚无标准治疗的严重疾病或症状，在日本市场存在高需求。

在数据和证据方面，申请人需通过探索性研究证明药品具有一定水平的安全性。同时，申请人需能够通过替代终点等方式，合理预测药品的有效性。

附条件批准后，申请人需按要求开展上市后研究，以在实际使用中证明药品的有效性、安全性和质量。要求提交的资料包括研究品目概要、批准条件、批准后至研究申请时的变更经过、使用情况、实施过的试验及研究概要、有效性和安全性相关讨论、以及综合评价等内容。