武田（Takeda）与Protagonist Therapeutics今日联合宣布，美国FDA已受理其在研药物rusfertide的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。Rusfertide是一款潜在“first-in-class”的铁调素（hepcidin）模拟肽疗法。FDA已将该申请的PDUFA日期设定在今年第三季度。此前，rusfertide已获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格以及快速通道资格。

此次NDA申报主要基于3期全球随机研究VERIFY的积极结果，包括32周主要分析及52周随访数据，同时结合2期REVIVE研究及其长期延伸THRIVE研究长达四年的疗效与安全性数据。在VERIFY研究中，rusfertide联合当前标准治疗不仅达到主要终点，也满足全部四项关键次要终点，与单纯标准治疗相比显著提高临床应答率，并在血细胞比容控制、减少放血治疗需求以及患者疲劳和症状负担等患者报告结局方面表现出改善。安全性方面，rusfertide总体耐受性良好，最常见治疗期间不良事件包括注射部位反应（47.4%）、贫血（25.6%）及疲劳（19.6%），多数为1级或2级；严重不良事件发生率为8.1%。