GSK近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已受理其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法bepirovirsen的新药申请（NDA），用于治疗成人慢性乙型肝炎（CHB）。该申报基于B-Well1和B-Well2两项3期临床试验的积极结果。研究显示，与单纯标准治疗相比，bepirovirsen联合标准治疗在所有预设层级终点中均实现更高的功能性治愈率，且差异具有统计学意义和临床意义。其中，在基线乙肝表面抗原（HBsAg）水平较低的患者中观察到更为显著的疗效。同时，bepirovirsen展现出与既往研究一致的安全性和耐受性特征，整体安全性表现可接受。

Bepirovirsen是一种具有三重作用机制的在研ASO疗法，旨在识别并靶向乙肝病毒的遗传成分（即RNA），从而可能使患者的免疫系统重新获得控制病毒感染的能力。Bepirovirsen可抑制体内病毒复制，降低血液中HBsAg水平，并激活免疫系统，从而提高获得持久应答的机会。GSK从Ionis Pharmaceuticals获得bepirovirsen授权，并与其合作推进该药物的开发。Bepirovirsen曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定。