Ionis Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已受理该公司旗下疗法olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的补充新药申请（sNDA），并授予优先审评资格。FDA已将该申请的PDUFA日期设定为2026年6月30日。

此次监管进展基于olezarsen在3期CORE和CORE2临床研究中取得的积极结果。数据显示，olezarsen实现了最高达72%的安慰剂校正甘油三酯水平显著降低，同时急性胰腺炎事件减少85%，并表现出良好的安全性和耐受性。此外，近90%接受olezarsen治疗的患者甘油三酯水平降至500 mg/dL以下，低于急性胰腺炎的风险阈值。这些结果表明，该疗法在显著降低甘油三酯水平的同时，有望减少与严重高甘油三酯血症相关的临床风险。

Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III。美国FDA于2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定，并在12月批准其用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯。