Ultragenyx Pharmaceutical近日宣布，美国FDA已受理其腺相关病毒（AAV）基因疗法DTX401（pariglasgene brecaparvovec）用于治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）的生物制品许可申请，并授予优先审评资格。FDA同时将该申请的PDUFA目标审评日期定为2026年8月23日。根据新闻稿，若顺利获批，DTX401有望成为首个针对GSDIa潜在致病机制的治疗方案。

此前公布的随机、双盲、安慰剂对照3期GlucoGene研究结果显示，接受DTX401治疗的患者在维持较低的低血糖（hypoglycemia）发生率的同时，其每日玉米淀粉摄入量及摄入频率均显著且具有临床意义地降低，并表现出更稳定的正常血糖水平以及更好的空腹耐受能力。上述疗效进一步体现为患者生活质量的改善，在患者总体变化印象量表（PGIC）评估中得到体现。安全性方面，DTX401总体耐受性良好，安全性特征可接受。