Larimar Therapeutics今日宣布，美国FDA已授予其在研疗法nomlabofusp突破性疗法认定（BTD），用于治疗成人及儿童弗里德赖希共济失调（FA）。Nomlabofusp是一种具有疾病修饰潜力的frataxin（FXN）蛋白替代疗法。公司同时表示，在与FDA开展相关项目会议后，双方已就将皮肤FXN水平作为一种新型替代终点达成一致，该指标被认为有望合理预测患者的临床获益，用以支持公司计划于2026年6月提交的生物制品许可申请（BLA）并寻求加速批准。

此次突破性疗法认定的授予主要基于进行中的开放标签（OL）研究的结果。初步数据显示，接受nomlabofusp治疗1年后，患者皮肤FXN水平提升至接近无症状携带者的范围，同时在四项关键临床指标上呈现一致改善趋势，包括改良弗里德赖希共济失调评定量表（mFARS）、日常生活活动评分（FARS-ADL）、9孔插钉试验（9-HPT）及改良疲劳影响量表（MFIS）。相关结果显示，该疗法有望改善FA的疾病进程，相较FACOMS自然病程研究参考队列中观察到的疾病持续恶化趋势具有潜在优势。公司预计将于2026年第二季度公布支持BLA申报的关键研究数据，并计划同期启动全球确证性3期研究入组工作，预计于2026年年中完成首例患者给药。