美国参议院健康、教育、劳工和养老金委员会（HELP）于2月17日发布报告《患者与家庭至上：构建未来的 FDA》，为FDA的又一轮监管改革绘制路线图。

该报告内容基于与患者倡导者、学术研究人员、制造商、FDA及其他相关方的意见建议。报告中的改革提案很可能被纳入处于谈判进程、即将重新授权的用户付费项目法案（包括PDUFA、GDUFA和BsUFA，点击可阅读最新进展）中，落地实施。

这份由HELP委员会主席、路易斯安那州共和党参议员Bill Cassidy主导发布的报告指出，尽管FDA的许多部门运作良好，但不必要的瓶颈延缓了患者和消费者获得所需产品。Cassidy将FDA运作中的问题描述为“不必要的瓶颈”（unnecessary bottlenecks），并在报告中将其审评流程比喻为一个不可预测的“黑箱”（black box）。他批评不同的审评团队对申办者提出的要求“差异巨大”（differ greatly），导致许多公司面临“刮审评员彩票”（reviewer lottery）的局面。

该报告旨在通过一个协作、两党合作的改革流程，强化FDA并加快新产品以更可负担的价格上市。值得一提的是，临床医生出身的Cassidy尽管在疫苗和堕胎药监管方面质疑FDA是否受到政治影响，但他与FDA局长Marty Makary在国家利益和“去官僚化”方面有更多一致立场，因此这份报告值得特别关注。

以下为报告对FDA提出的具体建议提案，均直接翻译自原文，仅保留与药品相关的提案。【】内容用于参考。可以看出诸多建议并非全新，均有依据。HELP的调研信息详见报告原文。

国会与FDA应将“最小负担”（least burdensome）的路径原则从医疗器械扩展到其他产品类别，同时维持患者安全和证据标准。【最初用于医疗器械监管的“最小负担”指南定稿于2019年，要求FDA在向医疗器械企业索要信息时必须符合“最小负担”定义的原则，尽可能减少所需信息的类型和数量，从而降低企业负担，加速可及。】

为了将早期临床研究重新带回美国本土，FDA应启动一个自愿性项目，对符合条件的I期临床试验试点通知路径（notification pathway）。【可理解为从目前的“默示许可”临床进一步扩展到“备案通知”。】

随着临床试验持续从传统的三阶段、基于临床试验中心的研究模式，向更加去中心化和创新性的设计演变，FDA应继续支持数字健康技术（DHT）的应用，同时确保这些工具的验证要求与其相对风险相匹配。【可见FDA此前发布的一份评估DHT在临床场景中应用的白皮书。】

为确保人工智能（AI）标准与框架之间不发生冲突，并且FDA能够持续培养其人才队伍，FDA应进一步推进其与美国卫生部（HHS）下属各机构间的合作伙伴关系，同时扩大外部进修项目（external fellowships）。

FDA应考虑如何提高药品审评流程的可预测性，这应包括更审慎地使用临床暂停措施，并提高其与申办者沟通的透明度。【CBER于1月15日更新一版关于临床暂停处理的内部规范。近期Moderna疫苗先被拒绝又被受理审评事件中，FDA与企业各执一词，体现出明显的沟通问题，且并非孤例。】

国会应将FDA近期针对小规模人群疗法所采取的定制化化学、生产和控制（CMC）要求的行动以法律形式固定下来。【这里应该指的是FDA发布于1月份的公告，宣布CBER将在细胞和基因治疗产品的CMC监管方面采取相当灵活性。另外，FDA刚刚发布的“合理机制”路径指南（见主文）中也提及CMC灵活性】

为了加速罕见病药物的开发，FDA应更一致地使用加速批准等工具，并更好地协调其各部门和办公室之间的审评工作。【见2025年FDA罕见病审评概要，可以看出诸多前后不一致的情况。】

国会应为生物制品创建一种新的简化中间路径，通过该路径，更具创新性和可负担的产品能够惠及患者。此路径的一个有用模板是现有的505(b)(2)路径，该路径允许小分子药物利用已有的安全性和有效性数据来加速FDA对新药的审评。【目前美国生物制品监管框架下不存在类似小分子的“中间路径”，随着生物制品技术和监管的日渐成熟，这项提案可能开辟一个庞大的“改良型”生物制品市场。】

国会应简化当前对生物制品的要求，包括简化过时的可互换性认定，并精简获得生物类似药批准所需的研究。【这是对2025年生物类似药减免临床要求的趋势的进一步推动。】

国会应通过由参议院HELP委员会推进的法案，以解决医疗保健体系中的滥用行为。这些法案应允许FDA驳回旨在刻意拖延仿制药上市的公民请愿，并解决独占期“占位”（parking）问题，以激励竞争性仿制药产品及时进入市场。【关于公民请愿中的仿创博弈，可参考2025年终获突破的蔗糖铁案例；“占位”指的是原研药企与首仿药企“合作”推迟180天首仿独占期计时，导致后续仿制药无法获批上市。】