日前，Vertex Pharmaceuticals宣布，其已于今年1月完成Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor）在2至5岁儿童中的关键性研究。分析显示，Alyftrek展现良好的安全性与耐受性，与该疗法既往建立的安全性特征一致。在疗效方面，Alyftrek治疗显著改善了囊性纤维化（CF）患者的CFTR蛋白功能，截至第24周时患者汗氯水平明显下降，体现出具有临床意义的功能改善。其中，有65%儿童患者达到了正常汗氯水平（<30 mmol/L）。基于此次积极数据，Vertex计划于2026年上半年向全球监管机构递交监管申请，以推动该疗法在更低年龄段患者中的进一步应用。

在CF患者中，CFTR基因的突变导致细胞表面CFTR蛋白通道的数量和/或功能减少。Alyftrek的活性成分vanzacaftor和tezacaftor是校正剂，其作用机制是通过促进CFTR蛋白的加工与转运，从而增加细胞表面CFTR蛋白的表达量。Deutivacaftor是一种增效剂，旨在增加送达细胞表面的CFTR蛋白的通道开放概率，以改善细胞膜上盐和水的流动。