辉瑞（Pfizer）今日宣布，美国FDA已受理并授予旗下Hympavzi（marstacimab）补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，用于治疗6岁及以上、体内存有抑制物的血友病A或血友病B患者，以及6至11岁、体内不存有抑制物的血友病A或血友病B儿童患者。FDA已将该sBLA的PDUFA日期定为2026年第二季度。

此次针对成人及青少年患者的监管申请主要基于3期BASIS研究中存有抑制物患者队列的有效性和安全性数据，而6至11岁儿童患者的监管申请则得到了3期BASIS KIDS研究相关数据的支持。此外，FDA还授予Hympavzi突破性疗法认定，用于6岁至未满12岁的血友病A或血友病B儿童患者（无论体内是否存有抑制物）的常规预防治疗，以预防或减少出血事件发生。Hympavzi为一款TFPI靶向抗体，采用每周一次皮下注射给药方式，给药流程相对简便，不需要常规的治疗相关实验室监测。