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礼来:终止一款AAV基因疗法
发布时间: 2026-02-06     来源: 细胞基因治疗前沿

近日,礼来公布了2025年全年财报,全年总营收达651.79亿美元(+44%)。全年研发支出133.37亿美元(+21%),占总营收20%。

从地区分布来看,2025年美国市场收入434.81亿美元(+43%),欧洲市场收入115.58亿美元(+62%),日本市场收入21.32亿美元(+16%),中国市场收入19.51亿美元(+18%),余下市场收入60.57亿美元(+42%)。

这份财报让公司市值在一天内飙升超过10%,重新站上1万亿美元的神坛。

从治疗领域来看,礼来目前聚焦糖尿病、肿瘤、免疫、神经四大疾病领域。

同时,公司披露了三项临床管线终止。包括了其在2020年以10.4亿美元基础对价收购的Prevail Therapeutics的一款 AAV9 载体的基因疗法。

被终止的基因疗法名为LY3884963(原代号PR006),PR006是一种基于AAV9载体的基因疗法,专门用于治疗由GRN基因突变引起的额颞叶痴呆(FTD-GRN)。该疗法通过单次颅内注射,将功能正常的GRN基因递送至患者大脑,旨在恢复因基因缺陷而降低的颗粒蛋白前体(PGRN)水平,进而改善溶酶体功能,延缓神经退行性病变的进程。该疗法自2020年进入I/II期临床试验。

终止原因:礼来官方证实,该决策并非基于安全性因素,而是由于在研究人群中缺乏令人信服的疗效证据。尽管礼来仍在推进 Prevail 旗下的 GBA1 基因疗法(用于帕金森病和戈谢病),但此次针对 GRN 靶点的撤退,反映了中枢神经系统(CNS)基因疗法在临床转化上的巨大挑战。

此外,一款抗 CD19 单抗 LY3541860以及一款核药AC-225-PSMA-62 也被终止。

LY3541860是礼来在 2019 年以约 4.87 亿美元(现金 + 里程碑)对 Immune Design 公司的收购。当时礼来意图借此获取其免疫治疗平台技术,并迅速将 LY3541860 推向临床,布局多发性硬化症(MS)和类风湿性关节炎(RA)。

AC-225-PSMA-62 礼来在 2023 年以 14 亿美元收购 POINT Biopharma 时获得的核心早期资产(原代号 PNT2001)。这曾被视为礼来杀入核药赛道、挑战诺华(Novartis)先发优势的关键筹码。 

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