Immix Biopharma今日宣布，美国FDA已授予其在研疗法NXC-201突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性。这一认定基于NXC-201在NEXICART-2临床2期试验的积极中期临床结果。AL淀粉样变性是一种破坏性极强的疾病，本应发挥保护作用的免疫系统却持续产生有毒的免疫球蛋白轻链，这些轻链在心脏、肾脏和肝脏中沉积，导致器官衰竭并最终致死。

NXC-201是一款经过空间位阻优化（sterically-optimized）的BCMA靶向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，通过特别设计降低非特异性激活，从而提高治疗的精准性与安全性。该疗法通过引导免疫系统识别并清除产生有毒轻链的源头，进而有望从根本上阻断疾病驱动因素，为AL淀粉样变性患者带来新的治疗选择。