1 月 22 日，CDE 官网显示，辉瑞 1 类新药「马塔西单抗注射液」新适应症申报上市，注册分类为 2.2 类。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推测本次适应症为抑制先天性血友病患者（存在凝血因子 VIII 或因子 IX 抑制剂）的出血倾向。

截图来源：CDE 官网

马塔西单抗（Marstacimab、PF-6741086）是辉瑞开发的一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2 结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。TFPI 是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能。

辉瑞曾针对马塔西单抗开展一项关键 III 期试验 BASIS（登记号：NCT03938792）。这是一项全球性的 III 期、开放标签、多中心研究，旨在评估马塔西单抗对 12 岁至 75 岁患有重型血友病 A（定义为 FVIII <1%）或中重型至重型血友病 B（定义为 FIX 活性 ≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。

该研究表明，在年出血率这一主要终点方面，预防性使用马塔西单抗优于既往按需使用旁路制剂的替代疗法。此外，其安全性也良好。

Insight 数据库显示，该药已陆续在美国、欧盟、日本和中国获批上市。获批适应症为：用于规律性治疗患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病 A（先天性凝血 VIII 因子缺乏症，FVIII<1%）或者重型血友病 B（先天性凝血 IX 因子缺乏症，FIX<1%）的 12 岁及以上且体重不低于 35 公斤的患者，以减少出血的发作。

该药获批后，成为全球首个 B 型血友病每周一次皮下注射药物，也是首个适用于 A/B 型血友病的固定剂量方案。

2025 年 12 月，辉瑞宣布在日本提交马塔西单抗新适应症的上市申请，拟增加「抑制先天性血友病患者（存在凝血因子 VIII 或因子 IX 抑制剂）的出血倾向」的适应症。本次是同适应症在国内获得 CDE 正式受理。