1月19日，CDE网站显示，恒瑞医药的HRS-5346拟纳入突破性疗法，用于治疗脂蛋白（a）水平的升高。

HRS-5346是恒瑞医药子公司拓界生物开发的一款脂蛋白(a)（LP(a)）抑制剂。临床前数据显示，HRS-5346可有效改善脂蛋白紊乱，安全性良好。2025年3月，默沙东与恒瑞医药达成协议，以19.7亿美元的总交易额获得该药物在大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化独家权益。

目前，HRS-5346已在心血管事件高风险伴脂蛋白(a)[升高的人群中完成一项II期研究，数据尚未公布。

以动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）为主的心血管疾病是我国城乡居民第一位死亡原因，占死因构成的40%以上。目前已证实，脂蛋白紊乱是ASCVD的独立危险因素。全球约有14亿人存在脂蛋白(a)升高的情况。

脂蛋白(a)在肝脏中生成，在血液中参与胆固醇、脂肪和蛋白质的运输。脂蛋白(a)可积聚在血管壁上，形成类似于低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的动脉粥样硬化斑块，进而可能限制血液流向重要器官，导致心脏病、中风和其他心血管疾病。

目前全球尚无脂蛋白(a)抑制剂上市。

目前在Lp(a)靶向疗法的赛道中，礼来、诺华、安进均有布局。礼来的Lepodisiran给药频率是一个月一次，在II期临床试验中，Pelacarsen（80mg/月皮下注射）使患者的Lp(a)水平平均降低80%，除了Lepodisiran作为注射型的布局外，礼来同步开发了口服小分子Lp(a)抑制剂Muvalaplin形成“注射+口服”双管线布局。安进的siRNA疗法Olpasiran给药频率是3个月或6个月，II期临床数据显示患者每12周注射一次中/高剂量Olpasiran，36周后Lp(a)水平降低95%以上。诺华（Novartis）的Pelacarsen是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，在II期临床研究中最高剂量组患者的Lp(a)水平降低了80%。