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治疗地图样萎缩,基因疗法公布2期临床试验初步结果
发布时间: 2026-01-19     来源: 药明康德

Ocugen宣布,其2期临床试验ArMaDa获得积极的12个月初步数据。该研究评估的OCU410(AAV5-RORA)是一款经玻璃体腔内给药的在研AAV5基因疗法,可递送表达视黄酸相关孤儿受体α(RORA)的转基因。RORA是一种核受体,调控多条与视网膜稳态相关的关键通路,包括氧化应激反应、补体调节、炎症和脂质代谢。OCU410正被开发为一种一次性基因疗法,用于治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性(dAMD)的地图样萎缩(GA)患者。

2期临床试验的关键结果包括:

在12个月时,与对照组相比,中剂量+高剂量组的病灶增长幅度减少46%(p=0.015;N=23)

与对照组相比,中剂量组的病灶增长幅度减少54%(p=0.02;N=10),高剂量组为36%(p=0.05;N=8)

安全性方面,目前尚未在OCU410的1期和2期临床试验中发现严重不良事件。 

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