1月14日，FDA和EMA联合发布《人工智能药物开发质量管理规范指导原则》（Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development）。

因本文标题原文Good AI Practice与各类GXP用语一致，且由官方发布，因此编者按惯例暂译为“人工智能药物开发质量管理规范”，简称GAiP。需要强调的是，本文是纲领性的原则文件，并非业界熟知的正式GXP规范或指南。

回想2025伊始，FDA的《使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考量》征求意见稿为AI技术在制药行业的深化应用定下一个基调。此后FDA将视线投向内部，先后推出AI工具Elsa和智能体式AI平台辅助内部员工开展审评和检查等各项监管活动。EMA则于4月认定首个AI临床开发工具并发布71页审评卷宗（该工具在12月又得到FDA认定），欧盟又于7月份推出全球首份“AI GMP”《欧盟GMP附录22：人工智能》，将大语言模型排除在“关键的GMP应用”场景之外，行动相当谨慎。

2026开年这份指导原则可为今年全球制药业AI应用和监管奠基，业界也许可以期待早日看到名副其实的“GAiP”。

因为本文的特殊意义，现将全文翻译如下，供读者参考：

人工智能药物开发质量管理规范指导原则

人工智能（AI）具有改变药品开发与评价方式、最终改善医疗保健的潜力。在此背景下，AI指的是用于在药品整个生命周期（包括非临床、临床、上市后及生产阶段）生成或分析证据的系统级技术。

药品基于质量、有效性和安全性的证明，在其获益大于风险时获得批准。随着包括AI在内的新技术出现，其使用必须能巩固这些要求以确保患者的获益与安全。

近年来，AI在整个药品生命周期中的应用显著增加。开发、部署、使用和维护AI技术所涉及的复杂动态过程有必要在整个药品生命周期中进行谨慎管理，以确保输出结果准确和可靠。在众多创新之中，AI技术有望支撑起一种多维度策略，涵盖推动创新、缩短上市时间、加强卓越监管和药物警戒，并通过改进对人体毒性和有效性的预测来减少对动物试验的依赖。本文概述了一套共识性原则，旨在指导、加强和促进在药品生命周期所有阶段使用AI生成证据。

这10项指导原则旨在奠定基础，用于制定应对这些技术独特性质的良好实践。它们也将有助于促进这一快速发展领域的未来增长。

这10项指导原则确立了可由国际监管机构、国际标准组织和其他协作机构合作推进药物开发质量规范的多个领域。这些合作领域包括研究、创建教育工具和资源、国际协调以及共识标准，这些可能有助于在适用的法律和监管框架下，为不同司法管辖区的监管政策和监管指南提供参考。

随着药物开发中AI应用的发展，良好实践和共识标准也必须随之发展。与国际公共卫生伙伴建立强有力的伙伴关系对于赋能各利益相关者推动该领域的负责任创新至关重要。因此，这项初步的合作工作可以为更广泛的国际参与提供参考。

原则1：以人为本的设计

AI技术的开发和使用符合伦理和以人为本的价值观。

原则2：基于风险的方法

AI技术的开发和使用遵循基于风险的方法，根据应用场景和确定的模型风险，进行相称的验证、风险缓解和监督。

原则3：遵守标准

AI技术遵守相关的法律、伦理、技术、科学、网络安全和监管标准，包括各类质量管理规范（GxP）。

原则4：明确的应用场景

AI技术具有明确定义的应用场景（即其被使用的原因，包括角色和范围）。

原则5：多学科专业知识

涵盖AI技术及其应用场景的多学科专业知识应整合到该技术的整个生命周期中。

原则6：数据治理与文件记录

数据来源、处理步骤和分析决策应遵循GxP要求，以详细、可追溯和可核实的方式进行记录。在技术整个生命周期中，应保持适当的治理，包括隐私和敏感数据的保护。

原则7：模型设计与开发实践

AI技术的开发应遵循模型和系统设计以及软件工程的最佳实践，并利用适合用途的数据，同时考虑可解释性、可说明性和预测性能。良好的模型和系统开发能提高AI技术的透明度、可靠性、可泛化性和稳健性，以保护患者安全。

原则8：基于风险的性能评估

基于风险的性能评估将评估包括人机交互在内的完整系统。该评估将运用适合用途的数据和适用于预期应用场景的指标，并依托于通过适当设计的测试和评估方法对预测性能进行的验证。

原则9：生命周期管理

在AI技术的整个生命周期中实施基于风险的质量管理体系，包括用以支持捕获、评估和解决问题。AI技术需进行定期监测和周期性再评价，以确保其性能持续达标（例如，应对数据漂移）。

原则10：清晰的、核心的信息

应使用通俗语言向包括使用者和患者在内的目标受众提供清晰、易于理解且与场景相关的信息，涵盖AI技术的应用场景、性能、局限性、基础数据、更新以及可解释性或可说明性。