日前，欧盟委员会批准赛诺菲（Sanofi）旗下Wayrilz（rilzabrutinib），用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，这些患者对其他治疗不产生应答。Wayrilz是一款新型口服、可逆性BTK共价抑制剂。BTK在B细胞和肥大细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程中发挥着关键作用。通过应用赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，Wayrilz可以选择性地抑制BTK靶点，同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。

此次批准主要基于关键性LUNA 3临床3期研究的积极结果。研究显示，Wayrilz成功达到主要及次要终点，显著改善了患者的持续性血小板水平及其他ITP相关症状。该研究共纳入202例成人持续性或慢性ITP患者，评估Wayrilz与安慰剂相比的疗效与安全性。分析显示，第25周时，Wayrilz组23%的患者达到持久性血小板应答，而安慰剂组为0%（p<0.0001）。此外，Wayrilz组患者的血小板应答持续时间显著延长至7周，此数值在安慰剂组为0.7周。