Agios Pharmaceuticals近日宣布，美国FDA已批准口服丙酮酸激酶（PK）激活剂Aqvesme（mitapivat）用于治疗α型或β型地中海贫血成年患者。根据新闻稿，mitapivat为首款同时获FDA批准用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α或β地中海贫血的药物。

此次mitapivat在地中海贫血领域的获批是基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期ENERGIZE和ENERGIZE-T研究结果，分别针对非输血依赖型和输血依赖型成年α或β地中海贫血患者开展，共纳入452例具有真实世界代表性的患者。研究结果显示，两项3期试验均达到了所有主要和关键次要终点，与安慰剂相比，mitapivat在改善溶血性贫血和关键生活质量指标方面具有显著获益，包括明显降低输血负担，以及显著提升血红蛋白水平并减轻疲劳症状。

Mitapivat是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活剂，它能改善红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平。2022年2月，美国FDA批准了mitapivat（商品名Pyrukynd）上市，它成为针对丙酮酸激酶缺乏症的首个疾病修正疗法。