12 月 23 日，三生制药宣布，其重组人血小板生成素注射液（特比澳）新适应症已于日前获得 NMPA 批准，用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）成年患者。

截图来源：NMPA 官网

特比澳是由三生制药自主研制的重组人血小板生成素（rhTPO）注射液，与内源性血小板生成素具有相同的氨基酸序列和药理作用，主要通过刺激骨髓巨核细胞，促进血小板的形成和释放，进而改善因血小板减少而引起的临床症状。

Insight 数据库显示，该药此前已经在国内获批成人实体瘤化疗后血小板减少症（CIT）、成人原发免疫性血小板减少症（ITP）和儿童或青少年的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）。自首次获批以来，特比澳销售额一路上涨，2024 全年销售额达 50.6 亿元，同比增长 20.4%。本次是该药获批的第 4 项适应症。

此次 CLDT 适应症的获批是基于一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照 III 期临床研究（CTR20230919）的积极结果。该试验评价了特比澳治疗计划接受侵入性手术的慢性肝病相关血小板减少症患者的有效性和安全性。

2024 年 7 月，三生制药宣布该临床达到预设主要终点，主要疗效终点为验证特比澳在拟择期行侵入性手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中维持围手术期血小板计数≥50×109/L 的效果优于安慰剂。

研究结果显示，特比澳组维持围手术期血小板计数≥50×109/L 的受试者比例为 85.00%，对照组为 12.50%，两组之间的应答率差值为 67.90%。

以上结果表明，与对照组相比，特比澳组的应答率显著增加，主要疗效终点达到优效性结论。试验组与对照组在不良事件的发生率及严重程度上无明显差异。