12月17日，赛诺菲宣布阿夫凯泰（Aficamten）获得国家药监局批准上市，用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

阿夫凯泰片是肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”的治疗药物。此次获批标志着阿夫凯泰片是在中国实现“全球首发”的创新药，中国的批准早于美国与欧盟等全球其他国家与地区。

阿夫凯泰是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），由Cytokinetics自主研发。该药物通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。2020年，Cytokinetics授予箕星药业在大中华地区的开发和商业化阿夫凯泰的独家许可权益。2024年，赛诺菲从箕星药业手中收购阿夫凯泰在大中华区的独家开发和商业化权益。

此次阿夫凯泰片的获批主要基于关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。研究达成通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO₂）主要研究终点以及LVOT-G变化、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级改善等十项次要终点。其中相较于安慰剂组，经阿夫凯泰片治疗24周后，pVO2 水平较基线升高1.7mL/kg/min。同时相较于安慰剂组，使用阿夫凯泰片的受试者12周LVOT-G平均降幅达48mmHg，24周平均降幅达50mmHg,且2周LVOT-G便快速降低，平均降幅20mmHg。治疗12周NYHA心功能改善≥1级患者比例达48.6%，24周该比例达58.5%,治疗24周后基线符合室间隔减容术(SRT)的患者中更有88%不再符合SRT指征。此外，阿夫凯泰片耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相当。

肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心血管疾病，由于早期筛查手段的限制， HCM 患病率很可能被低估。目前估计其患病率计至少为 1/200。其中，临床上梗阻性（静息和隐匿）HCM约占2/3，非梗阻性HCM约占1/3。

HCM可导致劳力性呼吸困难、疲劳、胸痛、心悸、晕厥/先兆晕厥、运动功能受限。另外，HCM是青少年和运动员猝死的主要原因之一。与疾病相关的致死及致残事件可归因于心脏性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。心脏性猝死常见于10～35岁的年轻患者，心力衰竭死亡多发生于中年患者，HCM相关的心房颤动导致的卒中则以老年患者多见。在医院就诊的HCM患者年死亡率为2%～4%。

目前，已经获批的同类肌球蛋白抑制剂还有百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）开发的玛伐凯泰（Mavacamten）；在研的肌球蛋白抑制剂包括恒瑞医药的HRS-1893等。