Beren Therapeutics宣布，其子公司Mandos的在研药物adrabetadex已获美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗婴儿期发病的C型尼曼匹克病（NPC）。Adrabetadex（VTS-270）是一种由2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin异构体构成的专有混合物，目前正被用于NPC治疗的临床研究。通过重建细胞内胆固醇转运，adrabetadex可直接针对NPC的根本病理机制进行干预。已有研究结果显示，adrabetadex整体耐受性良好。Adrabetadex之前曾获FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。Beren计划在不久的将来向FDA递交新药申请（NDA），并预计adrabetadex有望获得优先审评资格，有望为婴儿期发病NPC患者带来新的治疗选择。