2025年12月10日，赛诺菲宣布其RNAi疗法芬妥司兰（Fitusiran，中文商品名：赛菲因，英文商品名：Qfitlia）获得国家药监局（NMPA）批准上市，用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率：①存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或②存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）患者。该产品是血友病领域首款RNAi疗法，一年最少只需注射6次。

芬妥司兰是由 Alnylam Pharmaceuticals 自主研发的 RNAi 疗法，其作用靶点为抗凝血酶 III（AT III）。2014 年 1 月，赛诺菲斥资 7 亿美元购入 Alnylam Pharmaceuticals 12% 的股份，一举斩获涵盖芬妥司兰在内的 4 款 RNAi 疗法的相关权益。而截至目前，赛诺菲仅保有芬妥司兰与 Revusiran 两款药物的权益。

截至目前，芬妥司兰已完成3项III期研究：ATLAS-PPX、ATLAS-INH和ATLAS-A/B。

在ATLAS-PPX研究中，65例血友病A/B患者由接受旁路制剂（BPA）或凝血因子浓缩物（CFC）治疗转换为接受芬妥司兰（80mg，皮下注射，每月1次）治疗后，年化出血率（ABR）为0%。

在ATLAS-INH研究中，相比于BPA组（n=19），芬妥司兰组（n=38）患者的ABR降低了90.8%（18.1% vs. 1.7%）。

在ATLAS-A/B研究中，相比于CFC组（n=40），芬妥司兰组（n=80）患者的ABR显著降低（31.0% vs. 3.1%）。

关于芬妥司兰

芬妥司兰（Fitusiran，中文商品名赛菲因，英文商品名 Qfitlia）是由 Alnylam Pharmaceuticals 研发、赛诺菲负责推广的全球首款血友病 RNAi 创新疗法，2025 年 3 月获美国 FDA 批准、同年 12 月在中国获批上市，其上市申请被纳入中国罕见疾病药物研发试点计划；该药适用于 12 岁及以上重型 A 型或 B 型血友病患者，无论体内是否存在凝血因子抑制物均可用于常规预防治疗，通过 RNAi 技术靶向抑制肝脏抗凝血酶生成，重新平衡体内止血功能，降低出血发作风险，且采用皮下注射方式，初始剂量为每两个月注射 50 毫克，可根据抗凝血酶活性调整给药方案，一年最少仅需注射 6 次，相较传统疗法大幅降低给药频率，为血友病患者提供了更便捷的治疗选择。

关于赛诺菲

赛诺菲是一家研发驱动、AI 赋能的生物制药公司，致力于焕发生命光彩并实现强劲增长。凭借对免疫系统的深刻理解，我们研发的药物和疫苗为全球数百万民众提供治疗与守护，我们的创新管线有望惠及更广泛人群。我们秉持共同的使命：追求科学奇迹，焕发生命光彩；它激励我们锐意进取，全力应对当今时代最紧迫的医疗、环境和社会挑战，为我们所服务的人和社区带来积极影响。