诺华（Novartis）今日宣布，其在VAYHIT2临床3期试验中取得积极结果。该试验评估了ianalumab联合口服血小板生成素受体激动剂Promacta（eltrombopag）用于既往接受糖皮质激素治疗的原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的疗效。结果显示，在主要终点至治疗失败时间（TTF）方面，ianalumab（9 mg/kg）联合eltrombopag可将ITP疾病控制时间延长45%，即患者在治疗期间及停药后维持安全血小板水平的时间明显延长。与安慰剂联合eltrombopag治疗相比，ianalumab联合治疗组的中位TTF延长至2.8倍（13.0个月 vs 4.7个月），提示该方案在疾病控制方面具有显著优势。

进一步数据表明，在接受ianalumab联合eltrombopag治疗的患者中，有62%在6个月时达到持续的血小板应答，而安慰剂联合eltrombopag组这一比例为39%。诺华计划在2027年，将VAYHIT2二线ITP试验数据与正在进行的一线ITP试验VAYHIT1的结果一并提交给监管机构，以推动该方案的进一步审评与潜在获批。

Ianalumab是一款阻断BAFF受体的抗体疗法，在阻断BAFF信号传导的同时，可通过增强的抗体依赖性细胞毒性（ADCC）清除B细胞，有潜力带来更持久的疾病缓解。Ianalumab在ITP治疗中以每月一次、连续四次给药的方案，有望通过短程治疗实现长期疾病控制。目前，该药还在针对B细胞驱动的其他自身免疫性疾病中开展研究，包括正在进行的一线ITP及复发/难治性温抗体型自身免疫性溶血性贫血3期临床试验。