11 月 21 日，CDE 官网显示，和黄医药酒石酸凡瑞格拉替尼片拟纳入优先审评，适应症为：用于既往接受过系统性治疗且经检测确认存在有 FGFR2 融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌（ICC）成人患者的治疗。

截图来源：CDE 官网

根据和黄医药公开资料，Insight 数据库推测凡瑞格拉替尼是和黄医药开发的在研1 类新药 Fanregratinib（HMPL-453）。

HMPL-453 是一种新型、高选择性且强效的 FGFR 1、2 和 3 抑制剂。异常的 FGFR 信号传导已被发现是肿瘤生长（通过组织生长和修复）、促进血管生成及抗肿瘤治疗抗性产生的诱因，异常的 FGFR 基因改变被认为是多种实体瘤肿瘤细胞增殖的驱动因素。

和黄医药拟开发 HMPL-453 用于治疗间皮瘤、肝内胆管癌等实体瘤。

在国内，和黄医药正在开展一项单臂、多中心、开放标签的 II 期注册研究（CTR20201011），旨在评估 HMPL-453 用于治疗伴有 FGFR2 融合/重排的晚期肝内胆管癌患者的疗效、安全性和药代动力学。研究的主要终点是客观缓解率 (ORR) 。次要终点包括无进展生存期 (PFS) 、疾病控制率 (DCR) 、缓解持续时间 (DoR) 和总生存期 (OS) 。

这项 Ⅱ 期试验已完成患者招募，和黄医药预计将在 2025 年年底左右公布研究的临床数据，若取得积极结果，该研究将用于支持 HMPL-453 向中国 NMPA 提交新药上市申请。