Kura Oncology与Kyowa Kirin今日宣布，美国FDA已完全批准Komzifti（ziftomenib），用于治疗复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）患者，这些成人患者携带敏感NPM1突变，且无合适替代治疗方案。根据新闻稿，Komzifti是获批用于治疗R/R NPM1突变型（NPM1-m）AML的首个每日一次口服menin抑制剂。

NPM1突变是AML中最常见的突变之一，约占病例的30%。在历史数据中，约有20%的NPM1-m AML患者对一线治疗无应答；在有应答的患者中，约70%会在3年内复发，大多数在12个月内复发。患者的早期复发及在每次复发后生存率下降，凸显出其迫切需要能够带来持久缓解的治疗方案。

此次批准主要基于关键性KOMET-001试验的数据。该研究评估了Komzifti在112例R/R NPM1-m AML患者中的安全性和有效性。患者的完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为21.4%（95% CI：14.2-30.2）。CR+CRh的中位持续时间为5.0个月（95% CI：1.9-8.1），而达到CR或CRh患者，产生首次应答的中位时间为2.7个月（范围：0.9至15个月）。在达到CR或CRh的患者中，88%在开始使用Komzifti后的6个月内获得缓解。

Komzifti是一种针对menin与KMT2A/MLL蛋白复合体之间相互作用的药物，用于治疗有高度未满足需求，携带特定基因突变的AML患者。该疗法曾获得FDA授予的孤儿药资格和突破性疗法认定，用于治疗AML。