Cogent Biosciences日前公布了在imatinib耐受不良或耐药的胃肠道间质瘤（GIST）患者中开展的3期临床试验PEAK的积极数据。结果显示，bezuclastinib联合sunitinib治疗的中位无进展生存期（mPFS）为16.5个月，而活性对照组的mPFS为9.2个月（HR=0.50，95% CI：0.39-0.65；p<0.0001）。此外，bezuclastinib联合sunitinib的客观缓解率（ORR）为46%，而活性对照组为26%（p<0.0001）。基于这些数据，Cogent计划于2026年上半年向美国FDA提交bezuclastinib治疗GIST的新药申请（NDA）。 

PEAK是一项全球性、随机的3期临床试验，评估在imatinib耐药或不耐受的GIST患者中，bezuclastinib联合sunitinib与sunitinib单药治疗的疗效对比。顶线结果显示，截至2025年9月30日，bezuclastinib联合方案在主要终点无进展生存期上展现出显著且具有高度统计学意义的临床获益，与当前标准治疗相比，将患者疾病进展或死亡风险降低50%。基于上述数据，以及仍在bezuclastinib治疗组接受治疗的患者数量，预计bezuclastinib联合方案的平均治疗持续时间将超过19个月。在本次分析时，总生存期（OS）数据仍不成熟。 

Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制KIT基因中关键驱动突变产生的突变蛋白活性。其中一种突变KIT D816V会驱动系统性肥大细胞增多症，这是一种由肥大细胞失控增殖引起的严重疾病。其他KIT突变，包括发生在第17外显子上的多种突变，则会驱动GIST患者的肿瘤生长。