enGene Holdings今日宣布，在正在进行的2期临床试验LEGEND的关键队列中，在研疗法detalimogene voraplasmid（也称为detalimogene）在高危、卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中获得积极数据。迄今为止，detalimogene的积极数据及其差异化特性，持续支持公司计划于2026年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。新闻稿表示，detalimogene有望在未来成为高危、BCG无应答NMIBC患者的一线治疗方案。 

本次初步分析包括62例完成3个月随访的患者和37例完成6个月随访的患者。所有纳入分析的患者均按照2024年第四季度生效的LEGEND研究修订方案进行评估，修订旨在使该研究更贴近美国泌尿外科学会指南及标准治疗方案。 

在修订方案下入组、且至少进行过一次基线后疾病评估的62例患者中观察到：任意时间点完全缓解（CR）率为63%（n=62）；3个月时CR率为56%（n=62）；6个月时CR率为62%（n=37）；所有完成9个月评估的5例患者均达到CR。 

Detalimogene voraplasmid是一种创新在研、非整合、非病毒基因疗法，在膀胱内诱导对肿瘤的局部免疫应答，同时降低因免疫激活而导致的全身毒性风险。该疗法通过膀胱内灌注给予符合条件的非肌层浸润性膀胱癌患者，以驱动膀胱局部表达先天性（RIG-I激动剂）与适应性（IL-12）免疫调节因子，并重塑肿瘤微环境。