默沙东(MSD)日前公布了其关键性3期CORALreef HeFH研究的初步结果。在该试验中,每日一次口服的在研PCSK9抑制剂enlicitide decanoate在治疗24周时,使异质性家族性高胆固醇血症(HeFH)成人患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平较安慰剂显著降低了59.4%(95% CI:-65.6,-53.2;p<0.001),达成主要终点。其疗效幅度及安全性表现与此前关键性3期CORALreef Lipids研究中观察到的结果一致。
此外,在该研究中,enlicitide decanoate同时在多个次要终点上亦显示出显著获益,包括第52周的LDL-C,以及第24周的非高密度脂蛋白胆固醇(non-HDL-C)、载脂蛋白B(ApoB)和脂蛋白(a)——Lp(a)的降低。所有患者均接受包括中等或高强度他汀在内的稳定降脂背景治疗,试验中不同治疗组的依从性高,且整体安全性与安慰剂相当。新闻稿指出,enlicitide decanoate有望成为首款可提供类似抗体疗效的口服PCSK9抑制剂。
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