强生（Johnson & Johnson）公司近日宣布，美国FDA已批准CD38靶向单抗Darzalex Faspro（daratumumab和hyaluronidase）皮下注射制剂作为单药，用于治疗高风险冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）成人患者。根据新闻稿，该疗法为首个获批用于高风险SMM患者的治疗方案。

该批准主要基于3期AQUILA研究结果，研究显示，在固定疗程使用下，与积极监测相比，Darzalex Faspro皮下制剂显著降低患者进展为活动性骨髓瘤或死亡的风险达51%，展现出显著临床获益。AQUILA研究共纳入390例受试者，分别接受Darzalex Faspro单药治疗（n=194）或积极监测（n=196），中位随访时间为65.2个月。结果显示，Darzalex组在60个月时无进展生存率为63.1%，显著优于对照组的40.7%（HR=0.49，p<0.001）；两组的五年总生存率分别为93.0%与86.9%（HR=0.52）。此外，Darzalex组的总缓解率达63.4%，远高于对照组的2.0%，进一步验证了其延缓疾病进展的潜力。