11月5日，赛诺菲（Sanofi）宣布其创新药物注射用卡拉西珠单抗正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP，也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜[iTTP]）的成人和12岁及以上体重至少40kg的青少年患者。 

血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种急性、可危及生命的血栓性微血管病，年发病率为2~6/百万 ，是一种超级罕见的疾病，目前已被纳入中国《第二批罕见病目录》。iTTP是TTP最常见的临床类型，约占TTP总例数的95%，临床主要表现为血小板减少引起的严重出血、微血管病性溶血性贫血（MAHA）和意识紊乱、头痛、失语等神经精神症状，部分患者还可能面临发热和肾脏损害。多数患者发病急骤、病情危重，如不能及时治疗死亡率高，对患者生命健康产生极大威胁。 

此次的获批是基于II期TITAN研究和III期HERCULES研究。结果表明卡拉西珠单抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，缩短血小板计数反应时间，通过降低iTTP恶化的风险以降低重大血栓性事件等相关并发症发作，减少疾病相关死亡，以及预防iTTP复发。卡拉西珠单抗降低了导致微血栓形成的病理生理性血小板黏附以及iTTP导致的死亡和并发症发生，降低血浆置换和免疫抑制疗法无效的风险。