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超4亿美元!双强联合推进基因疗法全球开发
发布时间: 2025-11-04     来源: 药明康德

4D Molecular Therapeutics(4DMT)与大冢制药(Otsuka Pharmaceutical)宣布达成战略合作,将在包括日本在内的亚太地区共同推进玻璃体内注射基因疗法4D-150用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)和糖尿病黄斑水肿(DME)的开发与商业化。此次合作把4DMT在AAV基因药物、视网膜研发与生产方面的专长,与大冢在亚太市场的研发推进、监管经验与商业化网络相结合,目标是在全球范围获得4D-150的上市批准并实现商业化。

 

根据合作条款,4DMT授予大冢在日本、中国、澳大利亚及其他亚太国家和地区对4D-150用于视网膜血管性疾病(含wet AMD与DME)的独家开发与商业化权益;大冢将主导其授权区域内的全部监管及商业化活动,4DMT则继续负责全球范围(含亚太)的所有3期临床工作。此外,4DMT将获得8500万美元预付款,并在未来三年内获得至少5000万美元由大冢分担的全球注册相关开发费用,同时可获得最高3.36亿美元的里程碑付款。

 

4D-150由表达阿柏西普和抗VEGF-C的RNAi有效载荷以及能够在玻璃体内进行递送的专有载体R100组成,能够抑制4种血管生成因子:VEGF-A、B、C和PlGF。R100能够通过常规的玻璃体内注射有效递送载荷至整个视网膜,从而在视网膜细胞内实现强大的转基因表达。之前的新闻稿指出,4D-150是首款旨在抑制驱动血管生成的所有四种VEGF相关分子的视网膜基因疗法。 

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