Vesper Bio宣布，其在1b/2a期SORT-IN-2研究取得积极顶线结果。该试验旨在评估其在研口服疗法VES001用于治疗与颗粒蛋白前体（progranulin）突变相关的无症状额颞叶变性（FTD-GRN）患者的作用。根据该试验的积极结果，Vesper Bio计划推动VES001在FTD-GRN人群中进入2b/3期关键性试验。根据新闻稿，VES001是在额颞叶变性患者中接受评估的首款口服疗法。

分析显示，在最高剂量下，受试者平均颗粒蛋白前体水平较基线提升超过95%，并在血浆与脑脊液（CSF）中均呈现剂量依赖性上升。鉴于FTD-GRN人群的颗粒蛋白前体水平大约仅有非突变人群的一半，此次提升被视为实现了对该关键蛋白的正常化，显示VES001或可从源头纠正患者由于遗传因素导致的蛋白不足。安全性方面，研究在连续三个月的每日给药期间仅报告少量不良事件，整体耐受性良好。