10月16日，驯鹿生物宣布国际学术期刊Cell在线发表了其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液治疗进展型多发性硬化症（PMS）的研究结果。

伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解。 

发表在Cell上的文章标题为“Anti-BCMA CAR-T Cells in Progressive Multiple Sclerosis （靶向BCMA CAR-T细胞疗法治疗进展型多发性硬化症）”。此研究基于一项由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导的研究者发起的临床研究（NCT04561557）。

本研究纳入5例进展型多发性硬化症（PMS）患者，其中包括1例原发进展型MS（PPMS）患者和4例继发进展型MS（SPMS）患者。平均发病年龄38.2岁，基线平均EDSS评分为6.2分。所有患者接受单次伊基奥仑赛注射液输注后，观察到： 

显著疗效：全部患者EDSS评分、九孔柱测试（9-HPT）和25英尺步行时间（T25FW）均显著改善；脑脊液寡克隆带（OCBs）完全消失，Kappa游离轻链（κFLC）水平显著下降；且MRI复查未发现新发或扩大的钆增强T1病灶及T2高信号病灶。

良好安全性：80%患者仅出现短暂性1级细胞因子释放综合征（CRS），无≥2级CRS；未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性反应。 

华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授表示，非常高兴团队的研究成果发表于Cell，这是我们在细胞治疗领域迈出的重要一步。他们率先将靶向B淋巴细胞的CAR-T疗法应用于多发性硬化及其他难治性神经免疫疾病，并证实该疗法在进展型多发性硬化患者中的安全性与有效性。令人鼓舞的是，83%的难治性患者在接受治疗后实现了无需药物维持的长期临床缓解。该研究不仅颠覆了现有的治疗范式，更揭示了中枢神经系统免疫微环境全新的调控机制，为慢性神经炎症疾病的免疫治疗开辟新方向。基于伊基奥仑赛在清除浆细胞及B细胞方面的显著效果，研究人员正积极推进该疗法在更多自身免疫疾病中的应用，包括视神经脊髓炎谱系疾病、重症肌无力等，目前已观察到令人鼓舞的临床结果。期待这一CAR-T疗法能够为更多自身免疫性疾病患者提供全新的治疗选择。 

参考资料：
[1]国际顶级期刊《Cell》发表驯鹿生物BCMA CAR-T伊基奥仑赛注射液治疗自身免疫性疾病多发性硬化症的研究成果. From https://www.prnasia.com/story/507474-1.shtml