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速递丨赛诺菲用于延缓1型糖尿病进展的创新药在华获批
发布时间: 2025-09-08     来源: 医药观澜

9月5日,赛诺菲(Snaofi)宣布,替利珠单抗注射液获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于8岁(含)以上儿童和成人1型糖尿病2期患者,以延缓向1型糖尿病3期进展。替利珠单抗是一种CD3靶向的单克隆抗体,能从病因上保护自身胰岛功能,让患者延缓1型糖尿病2期进展至3期近3年。

1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,因人体胰岛β细胞受自身免疫系统破坏,导致胰岛素分泌不足乃至"匮乏"而起病,患者需终身胰岛素替代治疗。临床上1型糖尿病进展隐匿,患者在1期和2期几乎没有糖尿病典型症状,如"三多一少"(多食、多饮、多尿和体重减少)。多数患者因出现急重症被紧急送医而"突然确诊",超过60%患儿在急诊或ICU确诊。此时,疾病已进展至3期,患者胰岛功能近乎衰竭,持续的高血糖可引发酮症酸中毒(DKA),严重时可引发脑损伤、肾衰竭等长期不可逆损伤。研究显示1型糖尿病在10 岁前进展至3期,预期寿命将缩短16年。 

与此同时,1型糖尿病家庭也面临着巨大的身心负担。1型糖尿病3期患者每日需注射至少4次胰岛素,一年超过1460针,这还不包括监测血糖扎手指的次数。为了保持血糖平稳,患者要进行极度自律的饮食和严格的运动管理。儿童和青少年患者要应对学校融入的问题,青少年1型糖尿病患者焦虑、抑郁发生率显著高于健康同龄人;近50%患病家庭遭受中到重度经济损失,约有15%的家长放弃工作,全职照护患者。对青年患者而言,则面临婚育、工作限制的社会问题。 

TN-10研究及其延长随访结果显示,持续14天使用替利珠单抗治疗,与安慰剂组相比,可为患者延缓1型糖尿病2期进展至3期近3年,避免突发急重症对身体造成的不可逆损害。研究中有个案显示,有经早筛确诊的2期患者接受干预后,延缓近10年,即未进展至3期。 

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